中国人工智能药物研发：技术如何加速研发进程

计算机辅助药物研发极大地加快了药物研发进程。首席执行官 Alex Zhavoronkov 表示，通过将人工智能与中国的实验室研究相结合，可以将候选人提名时间缩短至大约一年。

这家在香港上市的生物技术公司实现了其 最快项目里程碑仅用了九个月就达成典型研发周期平均为 13 个月。这比传统的药物研发方法有了显著的改进，传统方法通常需要大约四年半的时间才能达到相同的阶段。

加速时间表专门涵盖早期发现和候选药物选择阶段，这与完整的药物上市过程不同，后者仍然需要临床试验、生产规模扩大和监管部门批准。

🎯 人工智能驱动的候选人甄选流程

Insilico 利用 生成式人工智能 确定生物靶点，设计潜在药物分子，并评估哪些化合物值得推进到实验室测试阶段。

该公司报告称，其项目通常在几年内达到临床前候选药物提名阶段。 12至18个月 研究人员合成并评估了 60 至 200 个分子。这一综合工作流程将人工智能生成的分子设计与专家研究人员的审查和严格的实验验证相结合。

实验室实验对于验证人工智能筛选出的化合物的生物活性和药理特性仍然至关重要。Insilico 的人工智能辅助方法使研究团队能够在测试一组更具针对性的合成分子后，最终确定候选化合物，但目前尚未公开与非人工智能程序的直接比较数据。

自 2021 年以来，Insilico 已生成 31 个临床前候选药物。 根据该公司公布的研发管线信息，已有 13 个项目获得了研究性新药 (IND) 许可，可以推进到人体临床研究阶段。

🌏 中国在药物研发基础设施中的战略作用

该公司在蒙特利尔和阿布扎比开展人工智能研究业务，而重要的实验验证和实验室规模化生产活动则在中国进行。Insilico位于上海的工厂已实现生物采样和化合物筛选流程的自动化。

国际团队负责开发和评估公司的人工智能模型，而上海的研究人员则负责管理生物测试、筛选方案和生产规模化运营。

扎沃龙科夫将缩短的研发周期部分归因于 中国的研究基础设施、具有竞争力的运营成本和监管环境他指出，在中国设有研发实验室的制药公司有可能将传统的候选药物开发周期缩短约两年。

中国已不再局限于生产仿制药原料，如今在新药研发领域扮演着日益重要的角色。国际制药公司与中国的实验室、合同研究机构、临床试验中心和生物技术公司开展合作。

辉瑞公司一位高管表示，在中国进行临床研发的速度可以比在欧洲开展同等业务快三倍，成本约为后者的一半。据报道，候选药物通常需要五到七年才能进入中国市场，而西方市场则至少需要八到十年。 路透社。

中国引入了 2025年起实行30个工作日审查机制 对于符合条件的I类创新药物临床试验申请，需要专家咨询或涉及复杂技术考量的申请，审查期可延长至60个工作日。

“我们现在在研发进度上与中国制药公司竞争，在创新性上与西方传统生物技术公司竞争。” 扎沃龙科夫说道。

🤝战略合作伙伴关系和收入分配

Insilico已与多家主要制药公司建立了研发协议，其中包括 礼来 以及日本的 武田。

该公司与台湾宝拉制药宣布了一项拟议的战略联盟，该联盟的规模可能超过…… 25亿美元 如果达成最终协议，并且合作得到全面实施。

尽管扎沃龙科夫在中国设有研究机构，但他透露： Insilico超过90%的收入来自西方制药公司。并未披露在中国境内产生的具体收入数据。

扎沃龙科夫表示，西方的许可协议对Insilico来说在经济上更有利，因为中国的国家医保体系对高度创新的疗法提供的报销率较低。

扎沃龙科夫表示，出于地缘政治考虑，该公司也限制了大部分软件产品在中国的销售。扩大在上海的研发业务计划仍在进行中。

💊 Rentosertib 进入 III 期临床试验

Insilico宣布并注册了 Rentosertib 的 III 期临床试验将于 2026 年 7 月开始。该口服候选药物正在接受特发性肺纤维化（一种以肺组织瘢痕形成为特征的进行性疾病）的评估。

该公司利用人工智能技术识别药物的生物靶点，并生成和优化其分子结构。

III期研究旨在招募受试者 来自中国47个中心的320名参与者该试验将在 52 周内比较 Rentosertib 与安慰剂，主要终点是测量用力肺活量年下降率——这是一项标准的肺功能评估。

该试验在被列为尚未招募受试者时 ClinicalTrials.gov 记录于 7 月 7 日更新。预计入学将于 2026 年 8 月开始，主要课程预计将于 2029 年 10 月完成。

Rentosertib此前已完成一项规模较小的IIa期研究。III期试验将在更大规模的患者群体中，长期评估该疗法的疗效。

⚠️候选药物提名代表着早期研发阶段的一个里程碑。药物必须完成临床前试验、人体试验、生产验证和监管审查后才能获得上市许可。

📊 临床成功率和行业基准

行业数据尚未明确证实人工智能设计的药物在后期临床试验中是否具有更高的成功率。

2024 年人工智能原生生物技术研发管线分析报告显示 第一阶段成功率在80%到90%之间同一项研究发现，二期临床试验的成功率约为 40%，这与研究人员使用的历史行业基准基本一致。

研究人员指出，目前二期临床试验项目数量仍然太少，不足以确定人工智能是否能提高后期临床试验的成功率。该分析依赖于公开披露的研发管线，并未对其他方面完全相同的AI辅助药物研发项目和传统药物研发项目进行比较。

Insilico 已生产 31个临床前候选药物，并获得13项研究性新药许可Rentosertib 是该公司首个进入 III 期临床试验阶段的项目，而该公司目前还没有任何一款实验性药物获得商业监管批准。

🤖 自动化正在重塑生物技术劳动力

人工智能和实验室机器人技术正在改变 Insilico 运营中的人员配备需求。

扎沃龙科夫估计该公司可能 自动化或替换其软件端约 40% 的员工。他没有将这一数字定性为已宣布的裁员，也没有将其广泛应用于生物技术行业。

Insilico目前雇佣了大约 400人扎沃龙科夫表示，实验室科学家和软件工程师正在接受再培训，以管理人工智能评估系统、自动化设备和机器人平台。

随着公司实现更多研究和软件功能的自动化，再培训计划的重点是人工智能基准测试和机器人系统。

（照片由 朱莉娅·科布利茨）